Terapias génicas para tratar a pacientes con anemia de células falciformes. Revisión de literatura

Resumen

La anemia de células falciformes es una enfermedad genética monogénica que afecta gravemente la calidad de vida debido a las crisis vaso-oclusivas recurrentes, anemia severa y complicaciones orgánicas. El objetivo principal consiste revisar los mecanismos de acción, resultados clínicos y perfiles de seguridad de Casgevy y Lyfgenia, destacando su impacto en el manejo de la anemia de células falciformes. Se realizó una revisión de literatura relevante y de estudios clínicos recientes sobre terapias génicas aprobadas para la anemia de células falciformes, enfocándose en publicaciones indexadas entre 2016 y 2024. Casgevy y Lyfgenia representan avances revolucionarios en el tratamiento de la anemia de células falciformes. Casgevy, basada en CRISPR/Cas9, los estudios demostraron que logró reducir un 93.5% las crisis vaso-oclusivas en tan solo un año, eliminando en la mayoría de los casos la necesidad de transfusiones al aumentar los niveles de hemoglobina fetal. Por otra parte Lyfgenia, utilizando vectores lentivirales, alcanzó una resolución completa de las vaso-oclusivas en el 88% de los pacientes entre los 6 y 18 meses, mejorando parámetros hematológicos. Ambas terapias ofrecen enfoques curativos menos invasivos, aunque requieren monitoreo a largo plazo por riesgos como malignidades hematológicas. Estos tratamientos marcan un nuevo estándar en terapias génicas para enfermedades monogénicas. Se concluyo que ambas terapias destacan por su eficacia y potencial curativo en paciente con anemia de células falciformes, sin embargo, sus costos y riesgos asociados requieren investigación adicional para garantizar accesibilidad y seguridad global.